TERAPIA SOSTITUTIVA ED IMMUNOMODULANTE CON
IMMUNOGLOBULINE SOTTOCUTE

Le Immunodeficienze primitive e secondarie

Le immunodeficienze sono un gruppo di più di 250 patologie nelle quali il sistema immunitario perde tutta o parte della sua funzionalità.
 Normalmente, il sistema immunitario protegge il corpo umano dai micro-organismi patogeni (come batteri, virus e funghi) che possono causare malattie infettive.

Quando una parte di questo sistema non funziona o è assente, il paziente contrae più frequentemente infezioni e impiega più tempo per guarire da queste.
Le immunodeficienze primitive (PID) si verificano quando il difetto del sistema immunitario è di origine genetica.

Oltre ad essere assai numerose, le immunodeficienze primitive sono caratterizzate da una sintomatologia aspecifica che complica il riconoscimento della malattia da parte dei medici.
I dati di letteratura indicano che, dall’insorgenza dei primi sintomi alla vera e propria diagnosi, passano, mediamente, 5,5 anni per gli adulti e 2,5 anni per i bambini.

Nelle immunodeficienze associate a carenza anticorpale, il trattamento privilegiato è rappresentato dalla terapia sostitutiva con immunoglobuline, il cui avvio tempestivo è fondamentale per evitare l’insorgenza di danni irreversibili causati da infezioni ad organi e apparati.

Le immunodeficienze secondarie (SID) sono causate da vari fattori come, ad esempio, i tumori maligni, in particolare quelli a carico del sistema ematopoietico e linfo-reticolare.
Altre cause possono essere malattie metaboliche e/o malnutrizione.

La terapia con immunoglobuline è utilizzata nel trattamento della ipogammaglobulinemia, associata con la leucemia linfocitica cronica (LCC) e il mieloma multiplo (MM)), spesso dovuta alle concomitanti terapie immunosoppressive.

Questi pazienti possono trarre beneficio dalla terapia sostitutiva con le immunoglobuline in aggiunta al trattamento standard richiesto per la loro patologia primaria.

Le Neuropatie disimmuni

Le neuropatie disimmuni sono un gruppo di malattie neurologiche che comprendono la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), neuropatia motoria multifocale (MMN), la sindrome di Guillain-Barré (GBS) e la sindrome di Lewis-Sumner.

Sono malattie rare e invalidanti, che possono influire sulla capacità di camminare o di afferrare gli oggetti; possono inoltre provocare perdita di sensibilità, formicolio o dolore a mani e piedi.

Queste patologie possono essere progressive, con possibili periodi di recupero e delle ricadute, oppure diventare croniche: attualmente non è possibile guarire dalla malattia, ma le terapie attualmente disponibili possono migliorare sensibilmente i sintomi.

La terapia con Immunoglobuline

Le terapie attualmente disponibili variano a seconda della gravità della patologia.
Una di queste è la somministrazione (per via endovenosa o sottocutanea) di immunoglobuline.

La somministrazione di immunoglobuline endovena ha rappresentato un cambiamento importante all’interno della storia naturale di queste malattie, riducendo drasticamente gli episodi infettivi e migliorando quindi la qualità di vita dei pazienti.
Con la terapia sostitutiva endovenosa, si raggiunge rapidamente un alto picco plasmatico di immunoglobuline, mantenendo un livello anticorpale in circolo protettivo con un’infusione ogni 3-4 settimane in ambiente ospedaliero.

La terapia sostitutiva di immunoglobuline sottocute, è una tipologia di somministrazione già tentata in passato.
Negli ultimi anni è stata ripresa apportando piccoli accorgimenti che ne hanno aumentato la compliance da parte dei pazienti affetti da immunodeficienze primitive.
Si ricorre all’utilizzo di una pompa infusionale portatile che infonde il farmaco attraverso un piccolo ago inserito a livello del tessuto sottocutaneo dell’addome, delle spalle o della coscia.

Poiché la sede di infusione è rappresentata dal sottocute, la quantità di immunoglobuline che si possono infondere è minore rispetto alla somministrazione endovenosa e l’assorbimento è più lento; di conseguenza sono necessarie più infusioni domiciliari mensili di breve durata con pompa infusionale (ogni 7-15 giorni).
Tuttavia, con queste brevi e frequenti somministrazioni, le immunoglobuline infuse sottocute, hanno una sopravvivenza in circolo più prolungata di quelle infuse endovena, con una capacità di mantenere i livelli sierici stabili più a lungo e una farmacocinetica tipicamente a plateau priva del picco della infusione endovenosa.

La terapia domiciliare con immunoglobuline sottocute in patologie caratterizzate da deficit anticorpali o che necessitano di immuno-modulazione presenta diversi vantaggi rispetto alla terapia endovenosa ospedaliera standard:

• Accesso venoso non necessario.
• Viene evitato l’accesso ospedaliero a pazienti particolarmente fragili evitandone l’esposizione a possibili contagi.
• Possibilità di effettuare le infusioni a domicilio tramite pompa infusionale portatile, riducendo così la frequenza di accessi in ospedale e garantendo un risparmio di e minori spese per i pazienti.
• Riduzione dei tempi di infusione: l’infusione sottocute richiede circa 30-60 minuti contro le 3-4 ore necessarie per la somministrazione endovenosa di immunoglobuline.
• Durante l’infusione sottocutanea di immunoglobuline il paziente può muoversi e svolgere le normali attività della vita quotidiana, grazie al fatto che la pompa infusionale, se di piccole dimensioni, può essere trasportata agevolmente.
• Gli effetti collaterali tipicamente locali a seguito di infusione sottocute di immunoglobuline, sono minori e moderati rispetto a quelli possibili con le immunoglobuline infuse per via endovenosa (dolori muscolari, febbre, brividi, cefalea, nausea, vomito, shock anafilattico).
• Vantaggio economico che questa tecnica sembra apportare sia per le famiglie con parenti affetti da immunodeficienze primitive, che per il sistema sanitario.
• Frequenti infusioni di immunoglobuline sottocute permettono di generare un deposito locale che assicura un livello quasi costante di IgG nel tempo, garantendo una protezione più prolungata contro le infezioni mantenendo livelli protettivi costanti.

CANE’ Medical Technology S.p.A. ha sviluppato diversi modelli di pompe infusionali portatili per la somministrazione sottocute di immunoglobuline con volumi di farmaco variabili a seconda della quantità di immunoglobuline sottocute da somministrare.

L’obiettivo dell’azienda è quello di offrire una pompa ad infusione in grado di migliorare la qualità della vita di pazienti che necessitano di infusionisottocute di immunoglobuline.

Canè Medical Technology si conferma Leader Europeo nella distribuzione di pompe infusionali per il trattamento sottocutaneo delle immunodeficienze primitive.