Thérapie substitutive et immunomodulatoire
par des immunoglobulines sous-cutanées

Immunodéficiences primaires et Immunodéficiences secondaires

Les immunodéficiences sont un groupe de plus de 250 maladies dans lesquelles le système immunitaire perd tout ou partie de sa fonctionnalité.
Normalement, le système immunitaire protège le corps humain contre les micro-organismes pathogènes (tels que les bactéries, les virus et les champignons) qui peuvent provoquer des maladies infectieuses.

Lorsqu’une partie de ce système défaille ou est absente, le patient contracte des infections plus fréquemment et prend plus de temps à guérir.
Les déficits immunitaires primitifs (DIP) surviennent lorsque le défaut du système immunitaire est d’origine génétique.

En plus d’être très nombreux, les déficits immunitaires primitifs se caractérisent par des symptômes non spécifiques qui compliquent la reconnaissance de la maladie par les médecins.
Les données de la littérature indiquent qu’en moyenne, le diagnostic réel peut survenir seulement 5,5 ans pour les adultes et 2,5 ans pour les enfants après l’apparition des premiers symptômes.

Dans les immunodéficiences associées à une déficience en anticorps, le traitement de choix est représenté par une thérapie de substitution par des immunoglobulines, qu'il est essentiel de commencer rapidement pour éviter l’apparition de dommages irréversibles causés par des infections des organes et des systèmes.

Les déficits immunitaires secondaires (DIS) sont causés par divers facteurs comme par exemple les tumeurs malignes, en particulier celles affectant le système hématopoïétique et lymphoréticulaire.
D’autres causes peuvent être des maladies métaboliques et/ou la malnutrition.

L’immunoglobuline est utilisée dans le traitement de l’hypogammaglobulinémie associée à la leucémie lymphoïde chronique (LCC) et au myélome multiple (MM), souvent causée par des thérapies immunosuppressives concomitantes.

Ces patients peuvent bénéficier d’un traitement substitutif par immunoglobuline en plus du traitement standard requis pour leur maladie primaire.

Neuropathies dysimmunitaires

Les Neuropathies dysimmunitaires dysimmunitaires sont un groupe de maladies neurologiques qui comprennent la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PCID), la neuropathie motrice multifocale (NMM), le syndrome de Guillain-Barré (SGB) et le syndrome de Lewis-Sumner.

Ce sont des maladies rares et invalidantes, qui peuvent affecter la capacité à marcher ou à saisir des objets ; elles peuvent également provoquer des engourdissements, des picotements ou des douleurs dans les mains et les pieds.

Ces maladies peuvent être évolutives, avec d’éventuelles périodes de récupération et rechutes, ou devenir chroniques : actuellement, il n’est pas possible de guérir de la maladie, mais les thérapies actuellement disponibles peuvent améliorer considérablement les symptômes.

Thérapie aux immunoglobulines

Les thérapies actuellement disponibles varient selon la gravité de la maladie, dont l’une est l’administration (intraveineuse ou sous-cutanée) d’immunoglobulines.

L’administration intraveineuse d’immunoglobulines a représenté un changement majeur dans l’histoire naturelle de ces maladies, réduisant drastiquement les épisodes infectieux et améliorant ainsi la qualité de vie des patients.
Avec la thérapie intraveineuse de substitution, un pic élevé d’immunoglobuline plasmatique est rapidement atteint, maintenant un niveau protecteur d’anticorps circulants avec une perfusion toutes les 3 à 4 semaines en milieu hospitalier.

La thérapie substitutive d’immunoglobuline sous-cutanée est une forme d’administration déjà tentée dans le passé et reprise ces dernières années en faisant de petits ajustements qui ont augmenté l’observance chez les patients présentant des immunodéficiences primaires.
Une pompe à perfusion portable est utilisée pour perfuser le médicament à travers une petite aiguille insérée dans le tissu sous-cutané de l’abdomen, des épaules ou de la cuisse.

Étant donné que le site de perfusion est l'hypoderme, la quantité d’immunoglobuline qui peut être perfusée est inférieure à celle obtenue avec une administration intraveineuse et l’absorption est plus lente ; par conséquent, plusieurs perfusions à court terme à domicile avec une pompe à perfusion (tous les 7 à 15 jours) sont nécessaires chaque mois.
Cependant, avec ces administrations courtes et fréquentes, les immunoglobulines perfusées par voie sous-cutanée ont une survie circulatoire plus longue que celles perfusées par voie intraveineuse et peuvent maintenir des taux sériques stables plus longtemps et un profil pharmacocinétique généralement plat qui n’a pas le pic d’une perfusion intraveineuse.

La thérapie à domicile avec des immunoglobulines sous-cutanées dans les maladies caractérisées par des déficits en anticorps ou nécessitant une immunomodulation présente plusieurs avantages par rapport à la thérapie intraveineuse hospitalière standard:

• Accès veineux non nécessaire
• L’accès à l’hôpital pour les patients particulièrement fragiles est évité, évitant ainsi l’exposition à d’éventuelles infections.
• La possibilité d’effectuer des perfusions à domicile à l’aide d’une pompe à perfusion portable, réduisant ainsi la fréquence des visites à l’hôpital et garantissant un gain de temps et une baisse des coûts pour les patients.
• Réduction des temps de perfusion : la perfusion sous-cutanée prend environ 30 à 60 minutes contre 3 à 4 heures pour l’administration intraveineuse d’immunoglobulines.
• Lors de la perfusion sous-cutanée d’immunoglobulines, le patient peut se déplacer et effectuer les activités normales de la vie quotidienne, grâce au fait que la pompe à perfusion, si elle est petite, peut être facilement transportée.
• Les effets secondaires typiquement locaux après une perfusion sous-cutanée d’immunoglobulines sont mineurs et modérés par rapport à ceux possibles avec des immunoglobulines perfusées (douleurs musculaires, fièvre, frissons, maux de tête, nausées, vomissements, choc anaphylactique).
• Les avantages économiques de cette technique semblent bénéficier à la fois aux familles dont les proches sont touchés par des immunodéficiences primaires et au système de santé.
• Des perfusions fréquentes d’immunoglobulines sous-cutanées permettent la formation d’un dépôt local qui assure un niveau d’IgG quasi constant dans le temps, garantissant une protection plus prolongée contre les infections tout en maintenant des niveaux protecteurs constants.

CANE’ Medical Technology S.p.A. a développé plusieurs modèles de pompes à perfusion portables pour l’administration sous-cutanée d’immunoglobulines avec des volumes de médicament variables en fonction de la quantité d’immunoglobuline sous-cutanée à administrer.

L’objectif de la société est de proposer une pompe à perfusion capable d’améliorer la qualité de vie des patients nécessitant des perfusions sous-cutanées d’immunoglobulines.

Canè Medical Technology confirme sa position de leader européen dans la distribution de pompes à perfusion pour le traitement sous-cutané des immunodéficiences primaires.